В теории стратегией терапии врожденных нарушений лимфоцитов является замена дефектного гена в клетках-предшественниках, что возобновляются. Замена генов остается отдаленной целью лечения большинства иммунодефицитов человека. Основным препятствием для генной терапии в настоящее время есть трудности в 1 очистке стволовых клеток, возобновляются, которые являются идеальной мишенью для ввода или замиИИИИ гена. Второй причиной является отсутствие метода ввода генов в клетки и достижения стабильной и длительной экспрессии на высоком уровне. Сегодня лечение иммунодефицитов имеет две цели и контролировать инфекцию и заменить дефектные или отсутствующие компоненты иммунной системы с помощью адоптивного трансфера и / или трансплантации. Пассивная иммунизация пулом гамм. очень важна для больных агаммаглобулинемия и уже сохранила жизнь многим пациентам с примыкающей к Х-хромосомой агаммаглобулинемии. Трансплантацию костного мозга сейчас также широко используют для лечения различных иммунодефицитов. Этот метод успешно применяют для лечения ТКИД с дефицитом АДА, синдрома Вискотта-Олдрича, синдрома «обнаженных» лимфоцитов и дефицита адгезии лимфоцитов. Этот метод высокоэффективный, когда изымают Т-клетки из костного мозга и находят доноров, совместимых по HLA-антигенам, чтобы избежать развития болезни трансплантат против хозяина.

 

Терапия с заменой ферментов АДА и ПНФ за их дефицита также испытывалась с использованием трансфузий эритроцитов как источника этих ферментов. Этот подход дает временное клиническое улучшение у некоторых больных ТКиД. Инъекции конъюгированного с полиетиленгликолем бычьего АДА, чтобы увеличить продолжительность полужизни фермента в сыворотке, в некоторых случаях также были положительными.


Загрузка...
Яндекс.Метрика Google+